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八成医疗开支需要自费 罕见病患者陷“医保困局”

2020-01-04 16:30:33 来源: 华夏时报 举报
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(原标题:八成医疗开支需要自费 罕见病患者陷“医保困局”)

本报记者 崔笑天 济南报道

27岁的成骨不全症患者欢颜还保持着一个六七岁小女孩的身高。18岁之前,她平均每年骨折两次。“在路上走着走着突然就骨折了,小时候只能在家躺着,一个房间一台电视机就是我的世界。”欢颜告诉《华夏时报》记者。

据了解,成骨不全症是一种遗传性结缔组织病,也称“瓷娃娃”病,可以视为从幼年开始的骨质疏松。患者往往身材矮小,伴有肌肉力量弱、牙齿发育不全、蓝巩膜、脊柱侧弯等症状。

另一位轮椅上的9岁小孩叫子扬,他患有进行性肌营养不良(DMD)。子扬妈妈告诉《华夏时报》记者,在6岁的时候,子扬开始频繁摔跟头,经常摔的鼻青脸肿,后来就不能行走了。

DMD临床表现为缓慢进行性的肌肉萎缩、肌无力,以及不同程度的运动障碍。患有DMD的孩子一般在八九岁还和正常孩子一样,但是发病之后,很快就会失去行动能力。“这种病让一个健康的孩子一点点地失去健康,慢慢发展到坐轮椅,带给家长和孩子的痛苦很大。”子扬妈妈说。

欢颜与子扬,他们都有一个共同的名字——罕见病患者。罕见病指的是发病率很低的一类疾病,这些疾病往往严重致残致畸,甚至危及生命,是人类医学面临的最大挑战之一。

罕见病其实并不“罕见”。虽然每个病种的患病人数并不多,汇聚在一起却成为一个庞大的群体。他们的诊断与治疗成为难题,普遍面临着频繁误诊、无特效药可用、无法承担治疗费用的困境。复旦大学出生缺陷研究中心数据显示,2016年,我国罕见病群体已达到1680万人,其中能得到明确诊断的患者不足40%,平均确诊时间超5年,确诊费用高达5万元。

2018年,国家相关部委联合制定并发布了《第一批罕见病目录》,以“发病率相对较高、疾病负担较重、可治性较强”为优先标准,收录了白化病、ALS、戈谢氏病、卡尔曼综合征、马凡综合征、法布雷病、血友病等121种疾病。瓷娃娃罕见病关爱中心、病痛挑战基金会项目总监孙荣甲向《华夏时报》记者表示:“这是具有标志性的一个里程碑,中国的罕见病被正名。在那之前,中国对罕见病没有明确的定义。”

如今,随着罕见病群体引发关注,逐渐有多方力量参与推动诊疗、药物、就业等问题的解决,越来越多在美上市的特效药物进入中国。但是,国家医保局尚未出台针对罕见病的统一政策,罕见病患者身处“用不起药”的困境之中。2018年,病痛挑战基金会对全国2040个病友的调研显示,对于成年罕见病患者来说,76.4%的医疗开支需要自费,对于未成年的罕见病患者,这个数字上升到了80.37%。

药监局加快审批

罕见病药物又称“孤儿药”,由于患者数量少,研发难度高,少有药企愿意涉足,因此,治疗罕见病的药物普遍稀少且昂贵。数据显示,仅有不到5%的罕见病能够找到特效药物。

此前,这些药物基本都在美国上市,国内买不到。这也导致很多罕见病“药神”的出现,他们非法为患者家庭带来欧美的原研药、印度的仿制药,并赚取一定的差价。

这种状况正在改变。“现在药监局对于罕见病药物的审批已经是神速了,在全球都是最快的。此前在美国等海外地区上市的药物正在加速进入中国。”孙荣甲说。

2018年10月30日,国家药监局网站发布消息称,为加快临床急需的境外上市新药审评审批,国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会组织起草了《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求。文件规定,对罕见病治疗药品,药审中心在受理后3个月内完成技术审评;对其他境外新药,药审中心在受理后6个月内完成技术审评。国家药品监督管理局在接到药审中心报送的审核材料后10个工作日作出审批决定。

当这些药物越来越快地进入中国,罕见病患者能够“买得到药”时,另一个问题也在浮现,即罕见病药物能否进入医保目录,让患者能够“用得起药”。

孙荣甲告诉《华夏时报》记者,目前罕见病治疗药物有近200种(以治疗药物数量化学分子式计算),大约60种在国内上市,其中只有约40多种纳入国家医保药品目录,一些地区,比如山东青岛、广东佛山、浙江省、陕西省,也陆续出台了针对罕见病的医疗保障政策,但是每个地域所纳入的病种并不一样,保障范围不广,还有一部分只能患者自费。“整体上来看,现在国家医保局还没有针对罕见病的统一医保政策。”孙荣甲说。

据本报记者了解,政策迟迟未出,究其原因可能有两点,一是适应症,二是价格。

老药新用,未获批适应症

“瓷娃娃”患者需要长期通过静脉注射双膦酸盐类的药物来增加骨密度。欢颜告诉记者,主要有两种药,一是帕米膦酸,二是唑来膦酸,效果相差不大。帕米膦酸为国产,三个月用一次,每次的价格在1500元左右;唑来膦酸为进口,一年或者半年用一次,每次的价格在4000元左右。

对于欢颜来说,注射这两种药物均需要自费,每年需要支付大概6000元。因为双膦酸盐类的药物主要用来治疗骨癌,“瓷娃娃”病并未纳入适应症,患者无法凭借医保报销。

而像子扬这样的DMD患者,需要长期服用激素类的药物。子扬妈妈表示,他现在服用的是醋酸泼尼松龙,每瓶的价格大概在10元左右,价格不高,但是山东买不到,往往需要到北京去开药。激素会带来发胖、情绪暴躁、毛发多等副作用,因此还需要服用一些辅助用药。

另外一种药物是进口的地夫可特,它更温和、副作用小,但也相对昂贵,每年平均花费11万元。

以上这两款激素类药物均没有进入医保,因为它们并没有获批DMD的适应症。孙荣甲告诉记者,使用适应症之外的药物治疗罕见病,这种情况属于“老药新用”,十分常见。另一个典型的例子是肺动脉高压患者可以服用“伟哥”续命。

如果想让这些药物获批罕见病的适应症,需要药企去做临床试验,这是一笔不小的开销。罕见病单病种患者人数少,很多药企考虑到收支平衡问题,并不会去主动申报临床。这导致了这些罕见病患者普遍使用的常见药物,难以被医保覆盖。

会加大医保压力吗?

另一方面,除了适应症未获批,部分罕见病特效药昂贵的价格,也让医保局“望而却步”。

以溶酶体贮积症类的罕见病为例,其中的庞贝氏病、戈谢氏病、法布雷病、粘多糖贮积症这4个病种,患者共同的特点是体内缺酸性水解酶,只要补上这种酶,患者就可以与正常人无异,一旦停止供应就有可能死亡。但是补充酸性水解酶的药物非常贵,按照体重计算,3—4岁患有庞贝氏病的孩子,一年大概要花费80万—100万。目前,溶酶体贮积症类的罕见病只进入了部分省市医保,比如山西省、浙江省,全国统一政策待建立。

据记者了解,浙江省的“罕见病用药保障机制”已于2020年1月1日正式实行,文件显示“罕见病用药保障按照自然年度结算,参保人员在一个结算年度内发生药品费用,实行费用累加计算分段报销,个人负担封顶。0—30万元,报销比例为80%;30万—70万元,报销比例为90%;70万元以上费用,全额予以报销”。这称得上是送给省域内罕见病患者“最好的新年礼物”。

“这部分罕见病特效药,患者的呼声比较高,它们亟须进入医保目录。我跟很多的病友有接触,所以特别能感受到这个药有没有进医保,对他们意味着什么。”孙荣甲说。

还有一个极端的例子是2019年5月在美国上市的新药Zolgensma,它用于治疗罕见病脊髓性肌肉萎缩症(SMA),每支药物的价格大约为1400万元。在媒体报道中,它被称为“史上最贵新药”,引起了社会的关注与讨论。

但是,在孙荣甲看来,所谓治疗罕见病的药物昂贵、医保无法承担,很大程度上是一种误读,因为罕见病单病种人数非常少。“1400万元的新药被媒体放的比较大,让大家都觉得罕见病很费钱,但是这支药具有一定的特殊性,比如适应人群、用药条件都比较严格,能用药的人数并没有想象中那么多。”他说。

值得注意的是,孙荣甲指出,大部分的罕见病诊疗支出没有公众想象得那么昂贵。“那些昂贵的药物属于这个病种的特效药、孤儿药,但是95%的罕见病是没有明确治疗方案的,几乎是没药的。像肺动脉高压患者服用伟哥这种‘老药新用’,虽然没有通过特效药完全治愈,但是也可以保证患者的生活质量。”他说,据病痛挑战基金会罕见病医疗援助工程项目数据显示,通过1万—5万的罕见病医疗援助,就几乎能够覆盖患者每年30%—50%的医疗支出。

2018年,病痛挑战基金会对全国2040个病友的调研显示,平均罕见病的医疗支出占家庭年收入的58.6%,未成年的罕见病患者的医疗支出约占家庭年收入的70%。

这种状况需要慢慢改变,在改变的过程中,罕见病患者的声音需要被听到。自去年起,病痛挑战基金会举办了首届罕见病合作交流会,把药企、政府、患者组织多方聚集在一起,以求达成一些合作。“在去年的罕见病合作交流会上,患者第一次参与了国家罕见病目录的讨论,这也是患者首次参与国家政策的制定。2019年10月首届中国罕见病大会上,国家卫健委、国家医保局、国家药监局三个部门对罕见病问题进行了积极回应,让我们看到国家正为罕见病群体的社会保障问题持续努力!”孙荣甲说。

钟齐鸣 本文来源:华夏时报 责任编辑:钟齐鸣_NF5619
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