北京商报讯（记者 郭秀娟）由于患者数量较少，药品开发成本高，国内制药企业在开发罕见病用药缺乏积极性，国际药企又因缺少保险支持不愿进入中国市场，使得这类药成了“孤儿药”，患者只能用昂贵的进口药，最后无法承担用药成本放弃治疗。1月27日，在参加北京市政协十三届一次会议题为《加快推进健康北京建设，为市民提供全方位全周期健康服务》的联组讨论会上，市政协委员、阜外医院血栓病中心主任荆志成表示，目前包括特发性肺动脉高压和戈谢氏病等罕见病在明确诊断后都能有办法进行治疗，他建议推动这类药物进入医保目录，提升药企研发积极性。
据荆志成介绍，以肺动脉高压为例，目前国内几乎没有价格便宜的治疗肺动脉高压的仿制药品，这些治疗罕见病的药物的“孤儿药”几乎全部依赖于进口， “皮下注射瑞莫杜林”一支注射剂大概1万元左右，每个患者每月需要2-3支，一年数十万的用药费用让本能治愈的患者最终放弃治疗。
“另外，由于缺少国家和商业医保的支撑，国际制药企业缺乏进入中国市场的积极性，国别治疗肺动脉高压等罕见病的药品种类较少，同样是肺动脉高压患者，欧美、日本等国家可以选择20种不同药物治疗，但我国患者仅有2-3种药物可以选择，问题较为突出。”据介绍荆志成，2017年底，全国很多地区已经在治疗肺动脉高压等罕见病的孤儿药进入医保目录制定一系列措施。北京市医保目录尚未有肺动脉高压相关治疗的“孤儿药”，患者仍需全部自费，部分患者因需要自费够买这些延续生命的药品使整个家庭陷入困境，产生所谓的“因病致贫”。
为此荆志成建议，应从以下几个方面同时入手解决上述问题。首先，卫计委和北京医学会要确认目前能治疗的罕见病清单，指定专科定点医疗机构和专科医师名单。其次，财政局需要做出预算，单独给人社局划拨罕见病医疗保障基金。另外，民政局要鼓励和支持罕见病相关的公益组织和慈善基金以及研究学术组织登记注册，充分发挥公益和慈善基金的自主捐助作用，减轻政府财政负。同时，新闻和宣传部门要加强对各类罕见病的宣传，增强民众对罕见病的认识，提高社会对罕见病患者的关注。卫计委和科委要设立单独的罕见病研究基金，集中优势资源，提高北京市科研机构和企业对罕见病的筛查诊断能力和新药、仿制药研究水平。
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王晓易_NE0011
