重磅药械审评审批改革文件发布： 鼓励创新 关注药品安全

（原标题：重磅药械审评审批改革文件发布： 鼓励创新 关注药品安全）

本报记者 朱萍 北京报道

导读

CFDA曾统计，2001年到2016年，发达国家批准上市的创新新药433种，在中国上市的只占30%。

10月8日，中共中央办公厅和国务院办公厅联合印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（下称《意见》）。从改革临床试验管理、加快上市审评审批、促进药品创新和仿制药发展、加强药品医疗器械全生命周期管理、提升技术支撑能力、加强组织实施六个方面鼓励药、械创新。

“这是一份纲领性文件，主题就是鼓励创新，着力点就是要解决公众用药的问题，让公众能用得上新药、用得上好药，让医生在给患者治病的过程中能有更多的选择。”10月9日，国家食品药品监督管理总局（下称CFDA）召开新闻发布会，国家食品药品监督管理总局副局长吴浈在解读上述《意见》时重点强调，解决公众用药问题，关键是创新。

在吴浈看来，上述文件从促进我国医药产业的创新发展，参与国际竞争，保障公众健康的高度，对审评审批制度改革做了系统的制度设计。“党中央国务院一直高度重视药品医疗器械质量安全和创新发展，指出要改革完善审评审批制度，加快推进仿制药质量和疗效一致性评价，推动企业提高创新和研发能力。”

罗兰贝格管理咨询公司合伙人金毅向21世纪经济报道记者指出，这份文件是配合当前政府改革的大势，是简政放权，给医药行业和市场“赋能”。同时，从《意见》中可以看到，国家不仅鼓励创新，也重点关注药品安全有效性，如对存在有争议的注射液提出严格药品注射剂的审评审批，有口服药的，不再审批注射制剂，并再一次强调要落实注射剂的再评价。在业内人士看来，这份文件的出台，对以注射剂、原料药生产为主营业务的传统医药企业而言，直接面临着“生死考”。

创新成为“关键词”

2015年8月，国务院出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，药品医疗器械审评审批改革大幕正式拉开。不过，吴浈指出，改革越深入遇到的深层次矛盾越多，药品医疗器械审评审批制度不完善、不适应等问题就越突出。

“制药企业新产品研发总投入只有全球最大的制药公司一家的投入量，这几年我们研究的一些新化学药品和新生物制品，多数都是国外同类产品基础之上的一些改造和修饰。而国内仿制药因为质量疗效有差距，不能形成与原研药在临床上的替代。” 发布会上，吴浈列举我国企业研发能力比较弱、科技创新能力不强的一些具体表现。

而药品审评审批制度也有不尽合理之处。如现在要求进口的一些创新药，必须要在国外获准上市后才可以到国内来申请上市，做不到同步，某种程度上迟滞了一些国外创新药在中国批准上市。

CFDA曾统计，2001年到2016年，发达国家批准上市的创新新药433种，在中国上市的只有一百多，只占30%。“近十年来，我国上市的一些典型新药，上市时间平均要比欧美晚5-7年。因为这个现状存在，所以现在网上购买药品，也包括个人从境外携带药品的现象越来越多，存在很多隐患。”吴浈指出。

为了促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，让更多的新药好药和先进医疗器械上市，满足公众医疗需要，中共中央办公厅、国务院办公厅出台了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》。

以临床试验管理为例，临床试验由明示许可改为了默示许可，这意味着，在规定的时间内没有做出质疑或者否定，申请人就可以开展临床试验，大大缩短了申请时间。

“有条件可以接受境外多中心临床试验数据，这在我国原来是不能用的，现在我们开始有条件接受。国外的数据符合我国药品注册要求的也可以用在我们的审评，其目的是可以缩短审批时间。”在发布会现场，CFDA药化注册司司长王立丰还表示要鼓励社会力量投资设立临床试验机构来参与临床试验，解决临床试验资源不够的瓶颈。

根据国家卫生统计公报，我国二级以上的医疗机构已超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但现在能够做药物临床试验的机构，通过认定的只有600多家，能够承担I期临床试验的机构仅有100多家，某种程度上成为医药创新的瓶颈。

除此以外，包括优化审评审批程序、加强创新权益保护等均对过去业内提出的不少热点问题作出了回应以及解决办法，对于审评延误的时间《意见》甚至提出将进行专利期补偿。

事实上，自两年前开启新药审评审批改革以来，此前备受诟病的新药审批已经大大提前。9月24日，国家食品药品监督管理总局副局长孙咸泽在某行业会议上透露，目前等待审批的药物申请已由2015年高峰时期的2.2万件降低至了3755件，而就在几天前，这个数字还是4000多，这意味着，短短一周内，药品审评积压就可以减少近300件。

中药注射液面临“生死考”

从《意见》中可以看到，国家不仅鼓励创新，也重点关注药品安全有效性。

《意见》罕见的用两段文字解决“药品注射剂”问题，第十一条、第二十五条均指向了注射剂的管理：未来口服制剂能够满足临床需求的，不批准注射制剂上市；肌肉注射制剂能够满足临床需求的，不批准静脉注射制剂上市，此外，还将力争用5-10年，对已上市的药品注射剂进行再评价。

在业界看来，这实际是“存量已满”的信号。金毅向21世纪经济报道记者指出，这明确提出了注射剂的再评价时间表，尤其对中药注射剂企业产生很大的影响。

此前，一位药企负责人向21世纪经济报道记者表示，首批289口服药一致性评价临床费用至少500万元以上，中药注射液也要求进行一致性评价。“注射剂一旦进入再评价目录，如果限期内未完成再评价，不被医疗机构采购，意味着该产品的市场生命周期完结。”

数据显示，2011-2016年，我国中药注射剂产业规模呈增长趋势，但近两年注射剂市场增长速度明显乏力。2016年我国中药注射剂行业市场规模890.8亿元，增长率不到1%。

针对注射剂，尤其是中药注射剂的不良反应引发了市场颇多争议。《30份中药注射液说明书的调查与分析》一文中显示，30种中药注射剂中仅有4种经过了临床试验，比例仅为10%。

“注射剂中大家最关心的就是中国特有的中药注射剂。在我国缺医少药的年代，中药注射剂起到了很好的作用。但中药注射剂的一个缺陷就是在那个年代临床有效性数据、安全性数据都不太全，为此引发了大家对于中药注射剂的安全性的担忧。”吴浈表示，一直在密切观察中药注射剂的安全性，凡是出现不良反应都会采取果断的措施，目的是最大限度保护公众用药安全。

在年初人社部发布的2017版国家医保目录中，中药注射剂的用药受到了限制：在共计45种入围医保的中药注射液中，多达37个中药注射剂限用于二级及以上医疗机构，并且限用于重症，限用占比高达82.22%。

对于中药注射剂，吴浈表示按照国务院44号文件要求，对其安全性再评价方案已经初步形成，但现在还在业内讨论，近期可能会征求意见。“我们不仅要评价安全性，还要评价有效性，有效性是药品的根本属性。下一步将制定具体的评价方法。”

同时，吴浈还指出中药注射剂再评价又比化学药品注射剂再评价更难一些，因为里面的成分不像化学药品那么清晰，所以再评价的方法又和化学药品注射剂再评价有所区别。

（编辑：李清宇，邮箱：liqy@21jingji.com）