CFDA7个月批准第3代肺癌靶向药 缩短中美新药时滞

（原标题：史上最快： CFDA7个月批准第三代肺癌靶向药 缩短中美新药时滞）

“快速获批有内外两大因素：内因是泰瑞沙非常优秀，行业、学术界都高度认可；外因是肺癌是中国第一大癌症，有着巨大临床需求。”

“从去年8月申报到今年3月批准，泰瑞沙作为一个进口创新药物，仅7个月就获得国家食药监总局（CFDA）批准，这在过去五年里是最快的。”日前，阿斯利康中国副总裁黄彬在接受21世纪经济报道记者采访时表示，“快速获批有内外两大因素：内因是泰瑞沙非常优秀，行业、学术界都高度认可；外因是肺癌是中国第一大癌症，有着巨大临床需求。”

近日，阿斯利康宣布第三代肺癌靶向药物泰瑞沙 （甲磺酸奥希替尼片，AZD9291）在国内上市，并与中华慈善总会发起泰瑞沙慈善援助项目。

最快获批

受益于审批政策改革和市场需求，泰瑞沙成CFDA史上最快获批的癌症靶向药。同时，CFDA加快了新药审批流程，鼓励药物创新和临床试验、参与全球药物同步开发产业链。

2015年11月，泰瑞沙先后获得美国食药监局（FDA）授予“优先审评”、“突破性疗法”、“加速批准”、“快速通道”四项认证，率先在美国上市。从临床试验到上市历时两年半，这是阿斯利康史上研发速度最快的新药。

“泰瑞莎在FDA获批，也是美国制药行业上市最快的药物之一。”黄彬表示，按目前中国情况，“即便是1.1类创新药，从申报到批准通常至少需要18个月。而泰瑞沙得到了政府最高重视，快速进入绿色通道。”

2016年9月，CFDA将泰瑞莎列入优先审评名单，2017年3月在中国获批，并于4月中旬进入中国市场。在中国获批仅晚于美国1年4个月，刷新了国内进口肿瘤新药审批速度纪录。

5月11日，CFDA连发三条公告（52-54号文），鼓励药物创新和临床试验、积极参与全球药物同步开发产业链。

CFDA药品审评中心首席科学家何如意在“2017中国医疗健康产业投资大会”上表示，对于优先审评审批制度建设，除目前施行的办法外，还在设想新药研发特优通道。

何如意表示：“优先审评基于企业申报的资料，针对其早期临床试验数据，如果真正有潜力，CDE要重点扶持。”

“三个意见稿如果实施的话，会大大促进中国药物的业态环境，”黄彬认为，“以后像泰瑞沙这样的例子会越来越多。”

突破耐药

泰瑞沙是阿斯利康研发的第三代口服、不可逆的选择性EGFR突变抑制剂，是全球和中国首个获批的用于治疗T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的肿瘤药物。

肺癌是我国男性发病率最高的癌症。全国每年新发病的肺癌患者超过73万人，死亡人数超过61万，是发病率和死亡率最高的恶性肿瘤。

其中，非小细胞肺癌是肺癌中最常见的类型，我国非小细胞肺癌患者人数约占肺癌病例总数的80%-85%，其中约有30%-40%发生EGFR（表皮生长因子受体）基因突变，会刺激细胞无休止生长，最终有可能导致癌症发生甚至转移。

以易瑞沙（吉非替尼）为代表的表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，推动非小细胞肺癌的治疗步入靶向时代。但肿瘤几乎都会产生耐药性。

上海市胸科医院陆舜教授介绍：“中国拥有世界最多的EGFR突变患者，人数占全球近一半。自2005年一代靶向药进入中国，十多年来耐药患者日益庞大。在接受一代/二代EGFR-TKI药物（包括厄洛替尼、吉非替尼、埃克替尼、阿法替尼）治疗后，大约2/3耐药患者出现T790M突变，它是引起耐药的主要元凶。寻找能继续控制疾病进展的靶向治疗方案，成了最迫切的需求。”

第三代靶向药物奥希替尼即为强效精准抑制T790M突变的药物。

“临床研究显示，对于经一代EGFR-TKI治疗后病情进展的T790M突变患者，奥希替尼取得了喜人效果。”广东省人民医院吴一龙教授表示：“去年世界肺癌大会公布的AURA3临床试验中，奥希替尼第一次显示出超过10个月的无疾病进展生存期，而以往的化疗只有4-5个月，同时，疾病进展风险相比化疗降低了70%。”

另外，“此前在一个400多人的国际临床实验里已经包括中国患者。我们做了一个专门针对中国人的临床研究，发现只要存在T790M突变的，效果一样，人种不同的患者没有出现显著差别。”吴一龙补充。

医保难进

泰瑞沙上市同时，阿斯利康与中华慈善总会启动了慈善援助项目，将在26个省、市、自治区逐步设立47个发药点。

泰瑞沙售价高昂，国内约为每月5万（80mg 30片），“药费是企业定价、政府备案的。非低保患者全额自费连续服药满4个月，经项目审批后第一期最多可以获得8个月的药品援助，四个月将近自费二十万。”中华慈善总会项目部主任邵家炎介绍，符合项目医学标准的城乡低保患者，可免费获得药品援助直至疾病进展。此次项目还将采用电脑和APP应用，患者可线上申请、发起随访、完成代领申请。

除了泰瑞沙（奥希替尼），目前国内上市的肺癌靶向药还有第一、二代药物：阿斯利康的易瑞沙（吉非替尼），进入国家医保；贝达药业的凯美纳（埃克替尼），进入国家医保；罗氏的特罗凯（厄洛替尼），部分地区进入医保，2016年8月降价30%；以及勃林格殷格翰的吉泰瑞（阿法替尼）。

中国医药工业信息中心数据显示，2016年，一代的易瑞沙、特罗凯和凯美纳在国内重点城市销售额均破亿。2015年吉非替尼、埃克替尼和厄洛替尼在上海的处方数量比为2.8：2.1：1，处方金额比为2.8：1.6：1。第三代奥希替尼2016年全年销售额达到4.23亿美元，其中美国市场贡献了2.54亿美元。

IMS数据显示，2010-2014年全球抗肿瘤药物市场复合增长率为6.5%，其中以中国为首的新兴市场复合增长率高达15.5%；2014年全球抗肿瘤药物市场规模为1000亿美元，2020年将增长至1500亿美元，复合增速为6%。

中国靶向类抗肿瘤药在抗肿瘤药物市场的市场份额日渐提升，2014年靶向药物的销售额为114.44亿元，较2013年的85.18亿元增长34.35%，2008年至2014年的复合增长率高达30.97%。

尽管市场前景和患者数量不言而喻，但新药进医保目录却难上加难。

“按照英国报销标准，评估这个药能不能进入英国医保是参考成本效应比，要与现有的标准治疗来比。我相信价格仍然是非常重要的因素。”上海市胸科医院教授陆舜在接受21世纪经济报道记者采访时表示，“从公司角度讲，新药研发费用很高，所以一开始定价可能比较高，但药价可以降低来 以价换量 。中国政府、医保部门要考量的是经济费用（医保费用）能否承担得了这一类药。未来十年内我们都做不到出一个新药就进医保。”

“进医保有各种形式，我们会在各省寻求各种各样的方式进入医保，尤其是大病医保。”黄彬回应21世纪经济报道记者是否会降价进医保时称，“价格方面，阿斯利康有很完备、系统的价格体系，在制定出厂价格后，我们会根据中国市场的需求和特点做相应调整。”