非典型
当一种药物能够连续不断申请到新适应证时，其生命周期的延长会让企业受益颇丰。不一定每个药物都成为阿司匹林，但是现在药企们也在努力地去扩大适应证。
阿司匹林是个传奇的药物。
1874年，柳树皮提取物被发现可以降低风湿病患者的体温，缓解患者的疼痛和浮肿等，随后可以退热和消炎的水杨酸钠被从柳树皮分离；1899年2月，德国拜耳公司以“阿司匹林”（Aspirin）的名字注册该药；1982年，阿司匹林被发现有抗血小板过度聚集作用，研究者获得诺贝尔医学奖；1988年，阿司匹林开始用于预防冠心病、脑血栓。而现在又有人开始讨论阿司匹林防肿瘤的问题。
即使阿司匹林生产厂家众多，但在该药物上市110年以后，仍是拜耳的重要品种之一。根据拜耳2013年的财务数据，阿司匹林全年销售额为4.52亿欧元。
问题很明显：当一种药物能够连续不断申请到新适应症（通俗讲，治疗的领域和范围）时，其生命周期的延长会让企业受益颇丰。不一定每个药物都成为阿司匹林，但是现在药企们也在努力地去扩大适应证。
很少人知道，辉瑞的万艾可（化学名“枸橼酸西地那非”）除了治疗勃起障碍，其另一大功效是治疗肺动脉高压，而这款药最初也是为了高血压治疗而研发的，这也为什么它的外观颜色是心血管用药传统的蓝色。
最新的消息来自于美国药企艾伯维旗下的Humira（修美乐，化学名“阿达木单抗”）。该药2013年全球销售额高达106亿美元，位列《2013年最畅销药物排行榜》榜首，即被认定为全球第一大处方药。
这款药也是一个“多功能”的主。截至今年三季度，美国药监部门已经批准了修美乐9个适应证，除了最常见的适应证风湿关节炎外，治疗领域还包括一些类型的银屑病、结肠炎以及强直性脊柱炎等。
而艾伯维近期又宣布，修美乐成为化脓性汗腺炎治疗领域第一个进入三期临床的药物。化脓性汗腺炎在美国约有40万患者，在尚无有效药物前，手术是最主要的治疗方式，而一些药物治疗则主要集中在中早期。
有曾就职于外企研发部门的人士告诉笔者，与阿司匹林不同，修美乐能做成大品种得益于其价格体系，而当这个药不断增加新适应证，无论患者群是否很大，其原有的价格体系能够让其药品销售金额有明显增长。
实际上，不仅是增加销售额，一药多用实际上也被应用到了企业的运营战略之中。
资深医药咨询人士黄东临与笔者交流时说，这种战略体现在两个方面：一是，药物审批时优先选择如罕见病药等优先审批的适应证，这能保证药物的快速上市，上市后回笼的资金可以支持其他适应证的研发；二是，中小型研发企业，在药品获批部分适应证后，将其他药物的开发权转让给大企业，因为对于中小型企业而言，它们无力承担多种适应证的开发。
后者典型当属美国Regeneron公司，其独立开发一款药物的眼科应用，而与药业巨头赛诺菲共同开发结直肠癌药品。得益于药品的连续上市，该公司的股价从2009年到2013年，从低于每股20美元一路飘红升至300美元左右。
对于一款药物新适应证的开发投入并非易事，对原来适应证的研发只是帮助企业省去了临床前的一些研究，而临床试验的花费并不能有明显的减少。黄东临说，药物研发的50%～60%上花在了三期临床试验。
另外，一药治多病也面临着合规的问题。
有的时候医生会发现某些药物治疗领域比说明书上的更多，甚至会尝试使用，但在这个适应证未获药监部门批准下，这种使用只能算在灰色地带，但如果药企却要往这个领域推广，麻烦就比较大了。
药企被罚的事例其实不少，最大的一单发生在2012年7月，当事者是目前在中国处境略显困难的葛兰素史克（GSK）。当时其因超适应证推广，GSK在美国被迫同意支付创纪录的30亿美元罚款，来了结美国药品监管机构的指控。
作者系早报记者
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本文来源：东方早报
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