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我国“孤儿病”事业亟待全社会关注

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新华网北京10月20日专电(记者王立彬)戈谢病、庞贝病、粘多糖症……作为患病率很低、很少见的疾病,我国“孤儿病”或罕见病事业亟待全社会支持,以应对全国总患病人口逾千万的严峻挑战。

中华慈善总会有关负责人20日在2013“萤火虫”罕见病公益音乐会亮相北京之际说,罕见病(Rare disease)又称“孤儿病”(Orphan disease),世界卫生组织的定义为患病人数占总人口0.65 至1 之间的疾病,已公布罕见病有约6000-8000种。只有不到1%的罕见病拥有有效治疗方案。

根据世界卫生组织及其他国家数据推算,我国罕见病总患病人口超过千万。随着医疗卫生体制完善,很多国家和地区,包括我国台湾、香港在罕见病领域已经迈出了很大的一步,设立了罕见病患者诊疗专有保障机制。而我国内地罕见病事业尚处于起步阶段,亟待推动个人、社会团体更多关注,以多渠道多方式对罕见病患者进行救助。

此次音乐会上演出的我国首部罕见病题材原创音乐剧《萤火虫之梦》,讲述一名患有戈谢病的男孩、一只没有翅膀不会发光的萤火虫,两个生命互相鼓励、演绎爱与勇气的奇迹之旅。音乐会由中华慈善总会罕见病基金资助萤火虫合唱团演出。成立于2012年11月的萤火虫合唱团,由罕见病患者以及他们的亲友和志愿者组成。

据介绍,在种类繁多的罕见病当中,约80%是由于基因缺陷导致的。根据医学文献,每个人的基因中平均约有7到10组基因存在缺陷,一旦父母双方存在相同的缺陷基因,孩子就可能患上罕见病。罕见病患病人数少、缺医少药且往往病情严重,被称为“孤儿病(orphan diseases)”,治疗的药物被称为“孤儿药(orphan drug)”,因研发成本高、使用量少而价格昂贵。目前我国绝大多数地区,仅血友病用药进入医保目录。戈谢病、庞贝病、粘多糖症、结节硬化症等罕见病患者,除遭受身心煎熬外,治疗费用成为不可承受之重。

(原标题:我国“孤儿病”事业亟待全社会关注)

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